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遗传性视网膜疾病成为过去式,患者可能重见光明

发布时间:2018-06-06 16:22 来源:环球医 编辑:HUNTERLIU
美国FDA发布重磅消息:正式批准Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)上市,治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。

美国FDA局长Scott Gottlieb博士在官方通告中给予了高度评价,“这标志着基因疗法的又一个'第一次',它不但有着全新作用机理,而且还将基因疗法应用到了癌症之外。我相信,基因疗法将会成为治疗的主流,甚至有望治愈更多极为严重和棘手的疾病。”

Luxturna是首款获批的靶向特定基因突变(RPE65突变)的"直接给药型"基因疗法。

它使用AAV(腺相关病毒技术)将健康的RPE65基因引入患者体内,让患者生成正常功能的蛋白(RPE65酶)来改善视力,不但能治疗莱伯氏先天性黑蒙症还能治疗其他由RPE65基因突变引起的眼疾,包括遗传性视网膜营养不良等。
2017年堪称基因疗法的元年,为一些绝症和罕见病患者带来了3款里程碑式的基因疗法! 好医友医疗集团医疗总监Joy Xu表明,“细胞和基因医治的使用,为许多以往医治无望的患者带来了全新的医治计划,并且仍充溢潜力。现在,还有不少其他基因疗法也正在活跃研制中。基因疗法的新纪元现已到来,让我们纵情拥抱吧!”